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高效 EIAV载体介导子宫内基因转移治疗DMD
Highly efficient EIAV-mediated in utero gene transfer and expression in the major muscle groups affected by Duchenne muscular dystrophy
由于对于有效和持久基因转移到大量受累的肌肉和机体对载体和转基因蛋白的免疫反应，使DMD的基因治疗进步缓慢。另外，由于本病在出生前就发病造成出生后基因治疗的困难。因此，我们设想通过胎儿时期治疗来克服困难。对于15天的MF1胎鼠，通过单独和联合应用不同的途径注射表达 -galactosidase的马感染性贫血病毒 (EIAV) lentiviruses假型 VSV-G，观察基因转移到肌肉中。研究发现，基因转移到骨骼肌包括膈肌和肋间肌，和心肌细胞的效率很高。同时在注射这一整合性载体后基因持续表达至少15月。结论：对于治疗和长期预防和治疗肌肉萎缩的子宫内途径的可行性。
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作者:admin@医学,生命科学 2011-02-27 05:11
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