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【技术产业】2010全球医药产业年度盘点(一):

2010年即将过去,本年度美国FDA批准了首个干细胞产品(GRNOPC1)进入临床试验,首个癌症疫苗(前列腺癌疫苗Provenge)也已获批上市,越来越多的特异化组织细胞可以利用干细胞诱导分化而成,“千人基因组”首阶段工作结束,第三张“人类遗传变异图谱”绘制完成。但是,面对艾滋病、癌症、阿尔茨海默病等顽疾,临床上还是普遍缺乏行之有效的预防措施与治疗手段。
在全球的范围内,上半年H1N1疫情的继续蔓延、下半年临床上又出现了无药可治的“超级耐药菌”。国内更是频现 “嗜血蜱虫”、阿瓦斯汀“眼药门”,西布曲明“曲美下架”等等。可以说,虽然,本年度生命科学、医药产业收获颇丰。但是,在于人类息息相关的公共卫生领域,每每出现的问题,都在对生命科学、医学研究、以及药事管理提出新的挑战。
本月美国《时代周刊》评选出“2010年年度十大医学突破”(见附表),一份大众媒体评选的医学突破,不可能完全体现着科学界的主流观点,据此去盘点本年度的医学最新进展,也难免有“以偏代全、挂一漏十”之嫌。但是,《时代周刊》作为公众媒体,它所评出的“技术突破”也许更能体现公众对于医疗健康事业的种种希冀、以及此愿望的满足程度。
正是基于以上考虑,本文以时代周刊评选的年度十大医学突破为主线,盘点2010年全球医药产业的最新技术进展。

抗艾药物“聊胜于无”

排在年度十大医学突破首位的是“Truvada?降低HIV病毒感染率”。这是源于11月底《新英格兰医学杂志》的一份研究报告:通过对2500人的人体试验表明,艾滋病常规治疗用药Truvada,竟然也能起到预防作用。它能降低HIV病毒感染率44%。
Truvada?算是抗艾药物中的常规用药,早在2006年就已经上市使用。它是两种抗逆转录病毒药物tenofovir和emtricitabine的混合剂型。一种数年前就已经问世的常规用药,位列“十大突破”之首,更加凸显了普通民众对于HIV预防与AID治疗的强烈愿望。与之相比,近二十年没有真正可以预防HIV病毒的疫苗问世,目前使用最为广泛的“抗逆转病毒疗法”也不能完全治愈AID患者。可以说,医药产业中抗艾药物的研制只能用“聊胜于无”来形容。
根据WTO最新的数据,目前全世界上感染HIV的人数已经达到三千多万。AID更是成为非洲一些国家致死率最高的疾病。在众多的感染患者中接受“抗逆转病毒治疗”的患者只占上述数字的三分之一。

理论上,人类对HIV病毒免疫的最为直接办法当属研制HIV疫苗。早在1984年,巴斯德研究所和美国NIH(国立卫生研究院)发现艾滋病病毒时,有人乐观的估计两年之后,随着针对HIV的疫苗的问世,AID如同其他传染病一样可以被预防。但是,事实上,近二十年,HIV疫苗研制异常的“步履维艰”,这很大程度上是源于HIV病毒的多样性和变异性,常规疫苗很难奏效。
更为严重的是,目前还没有理想的动物模型。许多在黑猩猩和猕猴身上有效的HIV疫苗,在人体临床试验上却没有任何效果。缺乏合适的动物模型又延缓了疫苗的研发进度。
本年度,HIV疫苗研发的基础理论研究中的亮点,当属发现中和多种HIV病毒的抗体被发现。这也许正如《自然》杂志所刊论文的题目所言:这或将成为“HIV疫苗设计的新思路”

人工生命意义重大

其实,本年度生命科学领域最引起轰动的科学进展,当属利用“合成生物学”创造出首个“人工生命”。《科学》杂志评选的年度十大科学发现中,人工生命更是位列榜首。饶有兴趣的是,完成这一工作的科学家是,挑战“国际人类基因组组织”的文特尔。十年前,他与现任NHI负责人格林斯联合宣布了,人类基因组草图绘制完成。十年后,他有利用人工合成的细菌染色体,创造了人工生命“辛西娅”。
从这个意义上说,文特尔人工合成“人工生命”,当是“后基因组时代”十周年,生命科学高速发展的明证。类似的注解还有,千人基因组发布“第三张人类基因组变异图谱”。截止到今年9月,世界上至少已经完成2700份基因组图谱,而到2011年年底前,这一数量会超过3万份。

干细胞疗法走向临床

本年度,越来越多的特异化组织细胞如脑细胞、皮肤细胞、干细胞等,可以由多能干细胞(iPS)诱导分化而成。而且,可以“多能干细胞细胞可以被更快更安全的培育诱导”(排名第十)。更为重要的是:此前被迫中断临床试验的,首个干细胞产品GRNOPC1(美国杰龙公司)终于进入人体试验阶段。这对于干细胞疗法来说,人类追逐组织修复、器官再生的梦想又进了一步。

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