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【drug-news】FDA核准Plerixafor用以改善自体移植之干
作者：Laurie Barclay, MD
出處：WebMD醫學新聞
December 17, 2008 — 美國食品藥物管理局核准plerixafor(Mozobil, Genzyme)這種新的小分子CXCR4趨化素拮抗劑，可促進幹細胞移動，以利非何杰金氏淋巴瘤(NHL)與多發性骨髓瘤(MM)病患自體移植；製造廠Genzyme預期該藥物可望在2009年於美國上市。
華盛頓大學教授John F. DiPersio醫師在新聞中表示，Mozobil在治療某些需要幹細胞移植的癌症病患上是一個重要的進步。此產品應成為移植處方中的一環，因為它對病患、醫師與移植中心都有好處。
Plerixafor注射劑也是屬於孤兒藥，傾向併用顆粒性白血球生長因子(G-CSF)來將造血幹細胞移動到血流內，以在該處蒐集。
自體移植者依照體重，每公斤需要至少200萬個幹細胞，對於某些病患，可能需要很多天都花上3至4小時收集，而其他病患可能根本無法達到。
DiPersio醫師表示，對於許多癌症病患，接受移植是他們緩解或治癒的唯一希望。
關鍵的第3期試驗顯示，相較於現有的標準照護者，接受plerixafor的病患可收集的幹細胞數量顯著增加，且收集到足夠數量以進行自體移植的時間也減少。
目標是在4次以內收集到每公斤體重至少500萬幹細胞，接受plerixafor 和 G-CSF的NHL病患有59%達到，接受安慰劑者只有20%達到。達到目標數量的平均天數，接受plerixafor者為3天，安慰劑組未評估此數據。
若目標是在2次以內收集到至少每公斤體重600萬幹細胞，接受plerixafor 和 G-CSF的MM病患有72%達到，接受安慰劑者只有34%達到。達到此目標數量的平均天數分別是1天和4天。在12個月追蹤期間，plerixafor加上 G-CSF、安慰劑加上G-CSF的移植持久率一致。
藉由減少收集天數，plerixafor可以為移植中心提供經濟效益。Plerixafor也減少因為單用G-CSF而收集不足導致需要第二次收集過程的病患數量。
其他plerixafor研發中的治療適應症包括在自體幹細胞移植中移動造血幹細胞，以及成人骨髓性白血病與其他造血性癌症的腫瘤敏感度。
應該在病患每天使用一次G-CSF、為期4天之後，開始plerixafor治療，且在開始收集前約11小時給予，最多連續4天。建議劑量是每公斤體重0.24 mg，皮下注射給予。劑量依照體重計算，但劑量不應超過每天40 mg。如果肌酸酐清除率小於等於50 mL/min ，plerixafo劑量應減少三分之一到0.16 mg/kg。
Plerixafor的可能副作用包括血癌病患之腫瘤細胞移動、增加循環中的白血球與減少血小板數量、脾臟擴大、給予孕婦時會有致命傷害等。接受plerixafor 和 G-CSF的病患有超過10%報告有副作用，比接受安慰劑者發生更多的副作用，包括腹瀉、噁心、疲勞、注射部位反應、頭痛、關節痛、昏眩與嘔吐。
FDA Approves Plerixafor to Improve Stem Cell Mobilization for Autologous Transplantation
By Laurie Barclay, MD
Medscape Medical News
December 17, 2008 — The US Food and Drug Administration has approved plerixafor (Mozobil, Genzyme), a novel small-molecule CXCR4 chemokine antagonist that enhances mobilization of stem cells for autologous transplantation in patients with non-Hodgkin's lymphoma (NHL) and multiple myeloma (MM). Genzyme, the manufacturer, anticipates that the drug will be available in the United States in 2009.
"Mozobil is an important advancement in the treatment of patients with certain types of cancer who require a stem cell transplant," John F. DiPersio, MD, PhD, a professor at Washington University in St. Louis, Missouri, said in a news release. "This product should become an integral part of the treatment regimen for transplantation because of the benefits it offers to patients, physicians and transplant centers."
Plerixafor injection, which has also been granted orphan drug designation, is intended for use in combination with granulocyte-colony stimulating factor (G-CSF) to mobilize hematopoietic stem cells to the bloodstream, where they can be collected.
Autologous transplantation requires at least 2 million stem cells per kilogram of body weight, which may take 3 or 4 hours during multiple days in some patients, and other patients are not able to reach this goal.
"For many cancer patients, moving on to a transplant is their only hope for remission or a cure," Dr. DiPersio said.
Pivotal phase 3 trials showed that the number of stem cells mobilized for collection was significantly increased in patients receiving plerixafor vs current standard of care, and that the time needed for patients to mobilize sufficient numbers of stem cells for autologous transplantation was decreased.
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作者:admin@医学,生命科学 2011-05-28 05:11
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