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【drug-news】未来新药研发何去何从——兼评2010
2010年美国FDA批准新药情况
2010年，美国FDA批准的新化学实体药物（NCEs）仅有21种，这与2009年批准的数量25种，以及2008年批准的数量24种相比有所下降，为近3年的最低。
在这些新药中，安进公司用于治疗骨质疏松症的Prolia（Denosumab）、基因泰克公司用于治疗重度风湿性关节炎的Actemra（Tocilizumab）、勃林格殷格翰公司的抗凝血剂Pradaxa、诺华公司治疗多发性硬化症的Gilenia（fingolimod）等，上市后的表现都值得期待。尤其是单克隆抗体Prolia，由于其适应证骨质疏松在老龄化社会较为普遍，最有可能培育成为“重磅炸弹”级的药物。
此外，近年备受瞩目的首个“癌症疫苗”——前列腺癌症疫苗，也在年前获FDA批准上市，这可视为癌症临床治疗领域的一大突破。
目前减肥药市场庞大，前景广阔，虽然减肥药Lorcaserin、Qnexa在临床试验中也表现出良好药效，但FDA还是基于安全性的考虑，最终拒绝了两者的上市申请。与之类似，此前被寄予厚望两个重磅单抗，罗氏公司治疗风湿性关节炎的Ocrelizumab和阿斯利康公司的呼吸系统抗病毒药物Motavizumab，也未能获准上市。这些都表明，FDA在新药审批的过程中，对药品“安全性”的关注度日益增加。从这个角度看，FDA未来几年批准新药的数字也不会有较大增幅。
全球新药研发困难重重
2010年医药产业新药研发凸显不足，已经不能较好地满足公众健康、产业发展的需求。近日，《柳叶刀》杂志在其刊出的社论中便提出：“未来的新药从哪来？”对新药研发的困境进行了分析。
首先，新药研发投资大、周期长、风险高。制药行业的普遍经验是，一个新化学实体药物的开发周期在10年以上，成本在10亿美元以上。从候选药物到最终产品上市，其成功率只有一成。用EMEA官员的话来讲，虽然每年大约有850亿美元的经费用于新药研发，但是，若以上市新药来计，有600亿美元是“打了水漂”。
新药研发如此低的产出率，使得中小型制药公司并不热衷于此，只有行业巨头敢于在新药研发中投入巨资。在fiercebiotech盘点的2010年度研发投入前10名的公司里，罗氏、辉瑞、诺华排在前列，其每年用于新药研发的投入都高达七八十亿美元；专注生物技术药物的安进公司投入27.2亿美元，Biogen Idec公司投入12亿美元。动辄几十亿美元的研发资金，或许能为原研公司培育出未来的“重磅炸弹”级药物。
新药研发产出不足的另一原因是，制药公司之间、制药公司与科研机构之间缺乏沟通和互动，表现为“学术”与“临床”的脱节，使得基础研究中缺乏新的药物靶点，临床试验遭遇失败。这也说明，新药研发中遇到的问题往往不是一个制药公司的技术力量所能解决的。
目前，辉瑞、默克、礼来等公司已经决定在亚洲建立“癌症联合研究中心”；美国国立卫生研究院（NIH）也投资6.5亿美元建立“转化医学研究中心”，旨在加速新药研发从“实验室”到“临床”的转化过程。
“重磅炸弹”级药物风光不再
在过去20年内，“重磅炸弹”级药物一直是医药产业的主要盈利点。比如整个行业最为推崇的辉瑞公司开发的“超级重磅炸弹”级药物——立普妥，是历史上第一个销售额过百亿美元的药物，其成功引发了调脂药物市场的数年繁荣。可以说，一个药物能够让一家药企盈利，甚至可以带动一个产业的发展。
但是，越来越多的“重磅炸弹”级药物面临着专利到期的局面。随着仿制药的不断上市，其盈利空间将不断被压缩。《自然-药物发现》杂志将此形象地比喻为“日益陡峭的专利悬崖”。随着品牌专利药的专利到期，其仿制药上市后，必将拉低品牌药的药价。预计2010~2014年之间因为专利到期，全球医药产业的产值将缩水780亿美元，占整个行业产值的十分之一。
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作者:admin@医学,生命科学 2011-02-23 13:19
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