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【科普】见识神医,2007年＂中国的诺贝尔奖＂:基
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诺贝尔奖技术造福中国患者
2007-10-15 9:03:35 信息来源： 健康时报
新闻背景：2007年度诺贝尔生理学或医学奖，日前被授予美国科学家马里奥·卡佩基和奥利弗·史密西斯、英国科学家马丁·埃文斯。这三位科学家的一系列基因治疗科研成果，为“基因靶向治疗技术”奠定了基础，此技术已经在我国开展，使不少肿瘤患者得以延长生命。
“基因靶向治疗技术？我就是这种新技术的受益者啊！”
10月9日，正在解放军307医院消化肿瘤内科接受治疗的刘英（化名），被电视里传来的一个自己耳熟能详的名词——“基因靶向治疗技术”吸引住了，原来，刚刚揭晓的诺贝尔生物医学奖就是颁给了这一新技术的三位发明者。
“他们太应该得奖了！”来自山东泰安的刘英高兴地说，言谈话语间的神采，让人难以想象她一年前就被确诊为晚期直结肠癌，她在今年5月份参加了解放军307医院开展的基因靶向药物临床试验。她表示：“靶向治疗不像化疗放疗那样对胃刺激大，那样痛苦，我现在能吃能喝，看上去和健康人没两样！”
307医院消化肿瘤内科主任徐建明告诉记者，刘英目前已经做完了一期治疗，检查发现肿瘤已经明显缩小。
“基因靶向治疗技术是治疗疾病的一种新途径，是个大方向。”徐建明说，“马里奥·卡佩基等三位科学家之所以获得本届诺贝尔奖，在于他们的研究为基因靶向治疗技术奠定了基础，造福着世界各国的患者——尤其是肿瘤患者。在中国，基因靶向治疗已经开始了五六年时间，这项技术将成为药物治疗的一个主要方向。”
在三位获奖科学家中，马里奥·卡佩基可谓是基因靶向治疗技术的创始人和引领者。
用铅笔“敲除”了小鼠的基因
卡佩基获奖的消息让他执教的美国犹他大学成了世人瞩目的焦点，为了满足人们一睹大师风采及希望进一步了解其研究成果的愿望，犹他大学基因科学研究中心在其官方网站的首页上设置了相关专题，讲述了“基因敲除技术”诞生的前前后后。
在学生们的眼中，卡佩基教授不善言辞，手里总是握着一枝铅笔。他常常用铅笔，把自己的想法用一些线条或杂乱的字母在纸上表示出来，并称其为“信手涂鸦”。
早在1977年，年仅40岁的卡佩基在他的犹他大学分子遗传实验室里，就把他对“基因靶向敲除技术”的设想用铅笔“涂鸦”到纸上。
卡佩基的想法最初看似天马行空，匪夷所思。他认为人体有数万个基因，重大疾病如癌症、高血压、糖尿病等的发生，就是由于某个基因发生了变化的结果。如果能准确找到发生了变化的基因，再有针对性地将这部分基因“敲除”，就可以使它失去某种生物学活性，不再致病，从而治愈各种顽症。
1980年，卡佩基在人们不屑的目光中完善了自己的想法，向美国国立研究院递交了“哺乳动物细胞基因的靶向敲除技术可行性测试”的经费申请报告，但研究院却以这项研究“毫无价值”为由拒绝了卡佩基。
卡佩基并没有气馁，4年后，他再次向研究院递交了更为完善的报告，这一次的结果大相径庭——研究院不仅很快批复了他的申请，同时还向卡佩基表达了歉意，“很高兴4年前你没有听从我们的建议”。
1987年，卡佩基开始在实验鼠身上应用他发明的基因的靶向敲除技术。1989年，第一只“基因敲除小鼠”诞生的时候，卡佩基并不感到奇怪，“一开始我们就知道，我们一定能获得成功，所以后面要做的，就是坚持。”
从1977年到1989年，12年的漫长时间中，卡佩基艰难迈出的每一步都是前人没有走过的，都很可能意味着失败抑或徒劳，但他知道，自己是在往前走。
其间，卡佩基无数次地被人问起，是否想过要放弃？“不，不。”面对人们不厌其烦的提问，卡佩基的回答总是简短却不容置疑。
现在，很多人都津津乐道于卡佩基从瑞典国王手中领取诺贝尔奖时的辉煌，只有和他一起奋斗过的同事最清楚，卡佩基为此用掉了多少铅笔。熟悉他的人都笑称，他是用手里的铅笔敲掉了小鼠的基因。
卡佩基命运多舛。生活在意大利南部的卡佩基，二战爆发后，母亲被盖世太保逮捕送进了监狱，他则流落街头，常常忍饥挨饿，想方设法独立谋生。直到几年后，母亲才在一家医院里找到了因营养不良被收治的儿子。
“当时我们母子彼此都不敢相认了。”1996年，卡佩基由于基因靶向技术的发现到日本领取“京都奖”，回忆起这些痛苦的往事时说，“我不知道小时候这些经历和现在的成绩是否有联系……但我想这些经历或许会影响到一个人的性格的形成，比如，自信，独创性，坚韧不拔。”
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作者:admin@医学,生命科学 2011-05-01 05:11
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